罕見病藥物的臨床審評:挑戰(zhàn)與思考
劉麗華; 趙建中; 謝松梅; 王雪; 王濤 國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心; 北京100022
關(guān)鍵詞：罕見病 臨床試驗 臨床審評
摘要：罕見病藥物一直是藥物研發(fā)中的薄弱環(huán)節(jié),許多國家對罕見病藥物的研發(fā)、上市均給予積極鼓勵的政策,促進了罕見病藥物的發(fā)展。近年來,為緩解中國罕見病藥物缺乏現(xiàn)狀,滿足臨床迫切需求,國家出臺了一系列政策鼓勵罕見病藥物的研發(fā)。目前有大量的罕見病藥物在中國申請進行臨床試驗或提出上市申請,對臨床審評帶來了新的挑戰(zhàn)。本文對罕見病藥物審評工作中遇到的問題進行梳理,并參考美國罕見病藥物研發(fā)的技術(shù)標準對相關(guān)問題進行探討,以期為中國罕見病藥物研發(fā)、評價提供新的思路。
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